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마크 트웨인은 미국 문학의 전통을 창조한 작가, 심리적, 문화적, 영적 측면에서 미국 역사에 가장 큰 영향을 미친 작가로 일컬어진다. 윌리엄 포크너는 그를 '미국 문학의 아버지'로 칭했으며, 어니스트 헤밍웨이는 "미국의 모든 현대 문학은 《허클베리 핀의 모험》에서 시작되었다."라고 말했다. 소위 미시시피 3부작으로 일컬어지는 《톰 소여의 모험》, 《미시시피 강의 생활》, 《허클베리 핀의 모험》은 가장 미국적인 서사시로 불리며, 19세기 미국 문학의 장을 열었다고 평가받고 있다.

마크 트웨인의 본명은 사무엘 랭혼 클레멘스이다. '마크 트웨인(Mark Twain)'은 뱃사람들의 용어로 '두 길(한 길은 6피트)'이라는 의미로, 깊이가 두 길이라 가까스로 항해할 수 있는 강을 뜻한다고 한다. 1835년 11월 30일에 미주리 주 플로리다의 가난한 개척자 집안에서 태어나 흑인 노예 학대나 백인 개척민들의 거친 언동을 보고 자랐다. 생활은 가난하기 그지없었으며, 아버지 존 마셜 클레멘스는 가족에의 애정도, 삶에 대한 의욕도 그저 그런 낙오자였다. 그런 환경에서 12세 때 아버지가 사망하자 학교를 중퇴하고 인쇄소에 견습공으로 들어갔다. 그는 어린 나이였지만 이미 인생의 고뇌에 시달리던 나태하고 신경질적인 남자아이였는데, 마을의 비슷한 청년들과 어울리며 갖은 탈선행위를 하고 다녔다고 한다.

견습공 생활을 할 당시 마크 트웨인은 지방 신문사에서 인쇄 식자공으로 일했는데, 틈틈이 신문기자 일을 배우고 유머 콩트를 써서 신문에 게재하곤 했다. 정식 인쇄공이 된 후에는 뉴욕, 필라델피아, 세인트루이스, 키오쿡 등 각지를 전전하며 살다가 22세 때부터 미시시피 강의 수로 안내인으로 일했다. 어린 시절 미시시피 강 유역에서 뛰놀았고, 수로 안내인을 하면서 쌓은 경험은 후일 그의 작품 세계에 큰 영향을 미친다.

1861년, 남북전쟁이 터져 수로 안내인 일을 하지 못하게 되자, 그는 잠시 남부군에 들어갔다가 형을 따라 네바다 주로 가서 채굴장에서 광부로 일하고, 버지니아 주로 가서 지방지의 의회 취재 기자로도 일했다. 이 무렵 마크 트웨인이라는 필명으로 기사를 작성했으며, 광산 지역 노동자들의 입담과 거친 삶을 관찰하여 만담을 쓰고, 만담 강연을 시작했다. 또 얼마 지나지 않아 그는 금광을 찾아 샌프란시스코로 갔다가 허탕을 치고, 캘리포니아 지역으로 가서 여행 기자로 일했다.

작가로서 최초의 명성을 얻은 것은 1867년 첫 단편집 《캘러베러스 군의 명물, 뛰어오르는 개구리》인데, 이 책은 만담 강연가로 활발히 활동했던 시기에 출간된 것이다. 대담하고 유머러스한 이야기들이 담긴 이 작품집으로 마크 트웨인은 유머 작가로서 명성을 얻었다.

1870년에는 동부의 석탄 부상의 딸 올리비아 랭던과 결혼했다. 결혼 후 장인에게 버펄로 지역 신문인 〈익스프레스〉 지를 선물로 받아 한동안 운영하다가 팔고, 하트퍼드에 대저택을 지어 이주했다. 이 무렵부터 강연과 집필 활동에 매진했다. 이때 펴낸 《서부 유랑기》나 《지중해 유람기》 등은 식자층들에게는 멸시당했지만, 대중적으로 많은 인기를 끌었다.

그가 작가로서 본격적으로 인정받기 시작한 것은 1871년 광부로 일했을 때의 경험을 살려 쓴 《불편한 생활》, 1873년 황금만능주의로 치닫던 미국의 사회 풍조를 풍자한 《도금시대》부터이다. 특히 미국의 1860∼1890년대 금광 러시 및 황금만능주의가 팽배했던 시기를 '도금시대'라고 일컬은 것은 이 작품 《도금시대》에서 유래한 것일 정도로 사회적으로 큰 영향을 미쳤다.

이후 미시시피 3부작이라고 불리는 작품들이 탄생한다. 1874년, 〈애틀랜틱 먼슬리〉에 도선사 생활을 추억하며 쓴 〈미시시피 강의 옛 시절〉을 연재하기 시작했는데, 유머 작가에서 점차 미국의 정신을 대표하는, 사실주의 작가로 거듭나는 첫 걸음이었다. 1876년에는 《톰 소여의 모험》이, 1883년에는 〈애틀랜틱 먼슬리〉에 연재했던 작품을 보완 증보한 《미시시피 강의 생활》이 출간되었다. 1884년에는 《허클베리 핀의 모험》이 영국에서 출간되었고, 미국에서는 1885년 출간되었다.

이 작품들은 단순히 미국 백인 소년들의 모험담이 아니라 남북전쟁 직전의 미국 사회, 특히 남부 지역의 도덕과 관습을 밀도 있게 조망하고 있다. 고상한 척하는 어른들의 사회, 문명사회의 허식과 위선에 반기를 들고, 노예 제도, 흑백 인종 문제, 미국의 지나친 산업화와 정치적 타락 등 사회 현실을 비판적으로 다루고 있기도 하다. 그러나 이런 문제, 특히 인종 문제에 있어서는 기존의 온정주의나 휴머니즘적 시각이 아닌 현실적이고 냉소적인 시선에서 당대 현실을 생생하게 묘사하고 있다. 이 작품들은 영국 문학의 전통에서 독립하지 못했던 미국 문단에서, 미주리 주의 사투리나 하층민들이 쓰는 비속어 등 미국인들이 사용하는 구어체를 사용해 미국적인 소재와 주제, 미국민의 생활을 사실적으로 그려 냄으로써 미국 문학의 전통을 확립했다고 평가받는다.

그러나 《허클베리 핀의 모험》의 경우 출간 직후 금서로 지정되기도 했다. 흑백 문제 및 노예 문제를 정면으로 다루면서, 흑인들을 모욕하던 백인의 비속어를 그대로 사용했다는 이유였다. 더욱이 문법적으로 올바르지 않다며 일부 주의 학교나 도서관에서 학생들에게 금서로 지정하기도 했다. 그럼에도 이 작품들로 마크 트웨인의 작가로서의 명성은 최고조에 달한다.

《허클베리 핀의 모험》에서는 특히 흑백 인종 문제와 노예 문제를 정면으로 다루고 있는데, 마크 트웨인은 이 작품이 출간된 직후 인권 운동에 투신하였다. 여기에는 뉴올리언스 출신으로 남부 지역에서의 흑인 인권을 다루었던 조지 워싱턴 케이블의 영향도 있었다. 그는 인종 편견 때문에 신분이 뒤바뀌는 이야기를 중심으로 새로운 과학 기술을 비판하는 《백치 윌슨의 비극》(1894) 을 쓰기도 한다.

1880년대에는 이 작품들뿐만 아니라 《왕자와 거지》를 비롯해 독일, 이탈리아, 스위스 등지를 다녀와서 《유럽 방랑기》, SF 소설의 효시로 평가되는 《아서 왕 궁전의 코네티컷 양키》 등에 이르기까지 많은 작품을 썼다.

그런 한편 마크 트웨인은 1881년 J. W. 페이지 자동 식자기 개발에 투자하는 등 사업에도 손을 댔다. 그러나 얼마 후 라이노타이프 식자기가 등장하면서 그가 개발하던 자동 식자기는 밀려나게 된다. 결국 사업은 실패했고, 마크 트웨인은 1894년에 파산하고 말았다. 이후 빚을 갚고자 강연과 집필 활동에 더욱 몰두해 소설 《백치 윌슨의 비극》, 《잔 다르크》, 《해들리버그를 타락시킨 사람》을 비롯해 세계일주 강연 여행기인 《적도를 따라》, 인간과 사회, 기독교에 대한 비판서 《인간이란 무엇인가》 등을 집필했다. 마크 트웨인은 작품 활동과 강연 수입, 친구인 스탠더드 오일 회장 헨리 H. 로저스의 도움으로 파산 상태를 점차 극복해 나갔다.

1890년대 마크 트웨인은 인권 운동과 반제국주의 운동에 몰두했다. 미국이 필리핀을 식민지화한 것, 필리핀에서 있었던 미 군사 작전 등을 비판하고, 벨기에령 콩고의 인권 유린 사태에 대해 투쟁했다. 영국과 벨기에 등 유럽 국가들의 제국주의 정책에도 강한 비판의 목소리를 냈다. 또한 반전(反轉)우화인 《전쟁을 위한 기도》도 썼는데, 이 작품은 게재하기로 했던 잡지 〈하퍼스 바자〉와의 계약 문제로 사후인 1923년에야 출간되었다. 여성 권리 신장과 노동 운동, 노예제도 철폐 운동에도 힘을 보탰다.

마크 트웨인은 《도금시대》에서 이렇게 쓴 바 있다.

마크 트웨인 역시 물질적, 사회적 욕구가 큰 사람이었으며, 결혼으로써 얻은 경제력과 후일 스스로 만든 명성을 부유한 생활을 누리는 데 활용했다. 그러나 원하던 사회적, 경제적 성공은 손에 넣었지만 개인적 삶은 평탄하지 않았다. 10대 초반부터 20대 초반에 이르는 기간 동안 형과 누이들을 잃었고, 장남 랭든은 생후 18개월 만에 디프테리아로 죽었다. 말년에는 무리한 사업 시도로 파산했으며(그럼에도 파산에서 회복되자 다시 사업을 구상했다), 평생의 지지자였던 부인 올리비아를 잃고, 사랑하던 딸 수지와 진도 먼저 떠나보냈다.

불행한 말년이었지만 죽는 날까지 그의 명성과 인기는 미국을 넘어 유럽에까지 미쳤고, 예일 대학, 옥스퍼드 대학 등에서 그토록 원하던 명예 문학박사 학위를 받았다. 1909년에 딸 진이 세상을 떠난 뒤 편집증과 우울증에 시달리다가 1910년 4월 21일 코네티컷 주 레딩의 저택에서 눈을 감았다.